<p class="ql-block"><span style="font-size:20px;"> 干细胞移植治疗帕金森病，是广大帕金森病患者极为关注的问题。下面是上海帕友“阿遥”和“与鸟同乐”就此问题的交流内容，供帕友们参考:</span></p><p class="ql-block"><br></p><p class="ql-block"><br></p> <p class="ql-block"> <span style="font-size:20px;">阿遥：请简要介绍一下目前干细胞移植的主要方法。</span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:20px;"> 与鸟同乐：好的。我先为您介绍一下“间充质干细胞移植”法。这种方法所使用的间充质干细胞，主要是从人体皮肤组织或者儿童换牙前乳牙的牙髓中提取的。（值得一提的是，部分儿科医院设有专门的收集机制，会收集儿童的乳牙，并提供给相关科研单位用于研究。）在实际应用中，通常采用给患者打针或者通过鼻腔给药的方式进行治疗。然而，这种方式存在一定的局限性，干细胞很难有效地穿越大脑屏障，从而导致治疗效果大打折扣。基于此，该方法对于帕金森病的治疗，目前来看希望较为渺茫。</span></p> <p class="ql-block"> <span style="font-size:20px;">阿遥：您提到的这种间充质干细胞治疗方法，前几年似乎颇为盛行，不少帕友为此花费了数万甚至数十万的费用，这种情况属实吗？</span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:20px;"> 与鸟同乐：确实如此，我也有所耳闻。</span></p> <p class="ql-block"> <span style="font-size:20px;">阿遥：据说还有一种IPSC干细胞移植方法，您能介绍一下吗？</span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:20px;"> 与鸟同乐：IPSC干细胞移植是目前相对先进且颇具希望的干细胞移植方法。它主要是通过多能转化的干细胞来实现治疗目的，这些干细胞包括自体的和异体的。其中，自体干细胞是从患者自身身体上提取后，再经过转化和提炼等一系列复杂工序得到的。由于其具有惟一性，整个操作过程需要根据患者个体情况进行个性化定制，因此成本相对较高。而异体干细胞则可以进行大规模工业化生产，操作相对简单，成本也随之降低。目前，已有几家公司在从事相关研究和实践。</span></p> <p class="ql-block"><span style="font-size:20px;"> 阿遥:那些收费进行干细胞治疗帕金森病的公司，是不是存在欺骗行为呢？</span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:20px;"> 与鸟同乐:目前，许多干细胞公司普遍存在收费治疗的情况，但这种方式的治疗效果往往不尽如人意。鉴于其中涉及复杂的商业利益，且实际效果不佳，我们帕友之间平常很少讨论这个话题。我们更关注的是正规医院所开展的相关研究和临床试验，例如瑞金医院、华山医院等正在进行的大规模临床试验，这些试验都是不收费的。像那些收费进行所谓治疗的大医院，通常是不会开展此类正规临床试验的。</span></p> <p class="ql-block"> <span style="font-size:20px;">阿遥：目前据说还有一种基因治疗方法，您了解相关情况吗？</span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:20px;"> 与鸟同乐：是的。目前包括睿健、华山医院以及瑞金医院都在进行基因治疗相关研究，瑞金医院还同时开展了干细胞治疗相关工作。此外，湘雅医院也进行了基因治疗临床试验，且目前该项试验正在有序开展中。据了解，武汉的睿健在IPSC干细胞治疗方面取得的效果据说较为理想。</span></p> <p class="ql-block"> <span style="font-size:20px;">阿遥：目前干细胞治疗帕金森病在临床上已经进展到第几期了？</span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:20px;"> 与鸟同乐：就国内而言，相关临床试验基本上还处于第一期阶段。而美国的蓝颜一期临床试验已经开展了两年，效果良好，今年已进入二期临床阶段。这些都属于比较正规的临床治疗阶段。大家都知道，一种药品若要正式上市，必须经过严格的三期临床试验。根据临床试验结果，再由国家FDA（即国家药品监督管理局）审批通过后，方可作为药物正式上市。</span></p><p class="ql-block"><br></p> <p class="ql-block"><span style="font-size:20px;"> 与鸟同乐:目前干细胞治疗帕金森病尚未有一种方法获得国家批准成为正式药物。此前国内大肆宣传的相关内容，实际上是针对其他疾病的治疗，且适用范围相对较小。</span></p> <p class="ql-block"><span style="font-size:20px;"> 以美国的临床试验为例，比如注入病体的干细胞剂量，700亿个单位与300亿个单位所产生的效果肯定是存在差异的。那么究竟哪种剂量的效果更好呢？这就如同新药试验一样，在病人服用之前，很难确定是10mg的剂量效果好，还是20mg的剂量效果好。虽然20mg的剂量可能效果更好，但它所带来的副作用也是未知的。所以，在临床试验中需要全面权衡利弊，进行深入研究。而对于参与临床试验的患者来说，存在一个不足之处，即无法自主决定注入体内的干细胞剂量，研究人员也难以确定最佳剂量。</span></p><p class="ql-block"><span style="font-size:20px;"> 因此，我乐观估计，要完成成熟的三期临床试验，还有很长的路要走，没有三到五年的时间恐怕难以实现。</span></p> <p class="ql-block"><span style="font-size:20px;"> 阿遥:您对干细胞治疗帕金森病的了解十分透彻，再次感谢您为我们广大帕友答疑。</span></p> <p class="ql-block"><span style="font-size:20px;"> 郑重声明：我们并非专业医学人士，以上问答仅为帕友之间的交流，所涉及内容不具有医学指导意义，特此声明！</span></p>